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当前，运动障碍疾病，尤其是帕金森病的细胞替代疗法作为最有前景的新疗法，引起了世界各国研发团队的激烈角逐，美国、日本、欧洲均在全力研发干细胞来源的细胞药物用于帕金森病的治疗，上海交大医学院附属瑞金医院也正在开展这一领域的临床研究。

12月9日，瑞金医院宣布启动帕金森病自体干细胞治疗项目。受访者 供图

12月9日，上海交大医学院附属瑞金医院正式宣布启动帕金森病自体干细胞治疗项目。这一项目由瑞金医院神经内科主任刘军教授领衔开展，此前已经开展鼠、非人灵长类动物实验，在此基础上正式启动人体临床试验，预计将招募50-70名原发性帕金森疾病患者，要求这些患者无肿瘤转移，无其他恶性疾病，年龄大约在50-80岁之间。

刘军告诉澎湃新闻记者，帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，中国65岁以上人群患病率大约是1.7%，中国大约有400万患者。随着人口老龄化问题，这一疾病负担也日趋严重。

细胞生物学家、中国科学院院士裴钢同时表示，帕金森病目前的发病机制还不是很清楚，但肯定不是因为单个原因造成的，有遗传因素，也有环境因素，另外还有生活习惯等也会导致这个疾病的发生。

“针对帕金森病，疾病早期我们主要采取药物治疗的方式，此外，还有通过深部脑刺激技术即DBS疗法，这一技术主要通过脑内植入电极进行高频电刺激，另外还有脑部‘磁波刀’无创技术，但目前的治疗手段只能改善症状，不能阻止病情的发展，也无法解决多巴胺能神经元的死亡，更无法治愈帕金森病。”刘军进一步解释称，多巴胺是一种神经递质，它调控着中枢神经系统的多种生理功能，包括运动功能。干细胞治疗技术通过移植干细胞来源的多巴胺能神经细胞，从而替代帕金森病患者脑内丢失的多巴胺能神经元，恢复脑内多巴胺神经递质的水平，达到重塑神经功能、治疗帕金森病临床症状的目的。

刘军还提及，近年来，日本、美国，欧洲等国家和地区先后启动了帕金森病干细胞治疗的临床研究，其中，美国有1例帕金森患者开展了自体干细胞治疗的研究，随访2年后，帕金森症状有显著改善，瑞金医院此次也作为单中心开展此项研究。

裴钢院士指出，干细胞治疗是当前生物医药领域最先进的技术之一，蕴藏着极大的可能，但也存在很多问题和不确定性，需要用更多临床上真实可靠的数据去证实其有效性，当前无论是上海还是全国都很重视干细胞应用，支持细胞产业的发展，从政策上支持其开展转化研究，鼓励基础研究和医疗资源紧密结合，引领世界潮流。

针对帕金森病自体干细胞治疗如何在人体上开展临床试验，刘军表示：“首先，我们要从患者身上收集血细胞，然后对这些细胞进行‘重编程’，使其逆分化成为人诱导多能干细胞，然后，将人诱导多能干细胞分化得到的多巴胺能神经前体细胞移植到患者的大脑中，在那里干细胞可以生长分化成能分泌多巴胺的神经元，取代那些因帕金森病而丢失的神经元。”

而此次与刘军团队一同联手开展这项研究的，还有来自中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（原中科院神经所）的研究员陈跃军博士，其创立的上海跃赛生物科技有限公司是国内具有自主知识产权的神经系统疾病细胞治疗药物研发企业，其开发的多巴胺能神经前体细胞（UX-DA001），已经具备规范化的生产条件，各项临床前研究、生产质控工作均在迅速推进。

“预计这一临床研究项目启动后，我们会招募首批50-70个帕金森患者入组，患者在完成抽血、细胞制备后，需要经历半年到一年的观察期，预计将于2023年启动移植治疗，来进一步观察其临床治疗效果。”陈跃军表示。